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Base de datos de medicamentos

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Clase de Medicamento

Autorizados por la FDA

En fase de investigación

SB-728-T  Audio icon

Otro(s) nombre(s): CCR5-specific zinc finger protein nuclease
Clase de medicamento: Productos de terapia genética

Information Type

¿Qué es un medicamento en fase de investigación clínica?

Un medicamento en fase de investigación clínica es un producto objeto de estudio y que no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration, FDA) para la venta en los Estados Unidos. Se realizan estudios de investigación médica para evaluar la inocuidad y eficacia de un medicamento en fase de investigación clínica. Estos estudios de investigación también se llaman ensayos clínicos. Una vez que se ha comprobado la inocuidad y eficacia de un medicamento en ensayos clínicos, la FDA puede aprobarlo para la venta en los Estados Unidos.

¿Qué es este medicamento?

El SB-728-T se clasifica como un producto de genoterapia en fase de investigación clínica. La genoterapia es una técnica experimental que emplea genes (secciones cortas de material genético) para tratar o prevenir enfermedades. Este es un producto de genoterapia que entraña modificación de un gen en los linfocitos T CD4, un tipo de inmunocito que ataca y destruye el VIH. Al modificar el gen, el SB-728-T puede evitar que el VIH entre a los linfocitos T CD4 y los infecte.

Una forma en que el VIH entra a los linfocitos T CD4 y los infecta consiste en adhesión a una proteína específica—llamada receptor CCR5—en la superficie de esos linfocitos. En algunas personas, el receptor CCR5 sufre una modificación genética natural. Las personas con esta modificación genética son más resistentes a la infección con la cepa más común del VIH. El tratamiento con SB-728-T modifica el gen del receptor CCR5 y elimina la función de este receptor. Al modificar el gen CCR5, el SB-728-T puede eliminar la forma en que el tipo más común del VIH se adhiere a los linfocitos T CD4 y los infecta.

La producción de SB-728-T comienza con una recolección de linfocitos T CD4 de una persona VIH-positiva. Los linfocitos se envían a un laboratorio donde se someten a modificación genética para eliminar la función de los receptores CCR5. Luego, los linfocitos se estimulan para producir muchos más linfocitos T CD4 con receptores CCR5 no funcionales. Por último, los linfocitos T CD4 se vuelven a aplicar en infusión a la persona. Este tratamiento puede dar a las personas seropositivas una población de linfocitos T CD4 permanentemente resistentes a las cepas del VIH que emplean el receptor CCR5 para penetrar en dichos linfocitos. Los linfocitos T CD4 modificados también pueden reproducir más células de su especie resistentes al VIH en el cuerpo.

El SB-728-T se estudia por su propiedad de restituir la función inmunitaria y como posible estrategia para curar la infección por el VIH.

¿Cómo se realizan los ensayos clínicos de los medicamentos en fase de investigación clínica?

Los ensayos clínicos se realizan por fases. Cada fase tiene una finalidad diferente y ayuda a los investigadores a responder a diferentes preguntas.

  • Ensayos de fase I: Los investigadores someten a prueba un medicamento en fase de investigación clínica, por primera vez, en un pequeño grupo (de 20 a 80 personas). La finalidad es evaluar su inocuidad y señalar los efectos secundarios.
  • Ensayos de fase II: El medicamento en fase de investigación clínica se administra a un grupo mayor (de 100 a 300 personas) para determinar su eficacia y evaluar más su inocuidad.
  • Ensayos de fase III: El medicamento en fase de investigación clínica se administra a grupos grandes (de 1.000 a 3.000 personas) para confirmar su eficacia, vigilar sus efectos secundarios, compararlo con los tratamientos normales o equivalentes y recolectar información que permita su uso inocuo.

En la mayoría de los casos, se debe comprobar la inocuidad y eficacia de un medicamento en fase de investigación clínica en un ensayo clínico de fase III con el fin de que la FDA pueda considerar su aprobación para la venta en los Estados Unidos. Algunos medicamentos se someten al proceso acelerado de aprobación de la FDA y se aprueban antes de finalizar un ensayo clínico de fase III. Después de que la FDA aprueba un medicamento y lo facilita al público, los investigadores observan su inocuidad en ensayos de fase IV para obtener más información sobre sus riesgos, beneficios y uso óptimo.

¿En qué fase de prueba está este medicamento?

En la actualidad, el SB-728-T se estudia en ensayos clínicos de fase II.

¿Qué han demostrado los estudios recientes sobre este medicamento?

A continuación se ofrece información sobre dos estudios de fases I/II relacionados con el SB-728-T, conocidos por sus números de identificación: SB-728-0902 y SB-728-1101.

SB-728-0902
En este estudio se investigó la inocuidad (tolerabilidad) del SB-728-T y sus efectos para el sistema inmunitario y el VIH. Todos los participantes eran VIH-positivos y habían tomado medicamentos contra el VIH antes de ingresar al estudio (llamados también participantes con tratamiento previo). Se asignaron a cinco grupos separados. A continuación se ofrece información sobre cada uno de los grupos.

Grupos 1 a 3: Al comienzo del estudio, todos los participantes de los grupos 1 y 3 tenían una carga viral indetectable. (La carga viral es una medida de la concentración del VIH en la sangre.) Sin embargo, su recuento de linfocitos CD4 era inferior a las concentraciones deseables. (El recuento de linfocitos CD4 es una medida del número de linfocitos T CD4 en la sangre, que muestra qué tan bien funciona el sistema inmunitario.) Los participantes de todos los grupos recibieron una sola infusión intravenosa de SB-728-T, pero en diferentes cantidades. Los participantes del grupo 1 recibieron la mínima cantidad de SB-728-T y los del grupo 3, la máxima. Todos siguieron tomando su tratamiento antirretroviral (TAR) durante todo el estudio.

Los resultados para los grupos 1 a 3 mostraron que el tratamiento con SB-728-T aumentó el recuento de linfocitos CD4 a largo plazo. Además, la mejora observada a largo plazo en tal recuento parece estar relacionada con una reducción del reservorio del VIH latente de los participantes. (Los reservorios del VIH latente son linfocitos CD4 en reposo u otras células infectadas por el VIH pero sin producción activa del virus. Puesto que el VIH “oculto” en los reservorios es inactivo, el TAR no tiene ningún efecto en el mismo.) En este estudio también se identificaron ciertos factores inmunitarios que pueden ser de importancia para determinar qué tan bien responde una persona al SB-728-T.

Grupo 4: Los participantes de este grupo no respondieron a sus regímenes de TAR (el VIH todavía se encontraba en concentraciones indetectables en la sangre). Aún no se dispone de los resultados para este grupo.

Grupo 5: Antes de comenzar el estudio, los participantes del grupo 5 tenían un recuento normal de linfocitos CD4 y niveles indetectables de la carga viral. También tenían un gen CCR5 que ya presentaba modificación natural; el otro gen CCR5 no estaba modificado. Los participantes recibieron una sola infusión intravenosa de SB-728-T para modificar el segundo gen CCR5. Dos meses después, se sometieron a una interrupción estructurada del TAR. (Una interrupción estructurada del tratamiento es una pausa planeada en el tratamiento, por ejemplo, en el TAR. No se recomienda una interrupción estructurada del TAR fuera del ámbito de los ensayos clínicos.) La interrupción estructurada del TAR se programó para que durara 16 semanas, pero el período exacto de interrupción dependió de la concentración de la carga viral y/o del recuento de linfocitos CD4 de cada participante.

Los resultados para el grupo 5 mostraron que tres de siete participantes respondieron al tratamiento con SB-728-T y tuvieron reducciones de la carga viral durante la interrupción estructurada del TAR. Dos de cada tres entrevistados pudieron controlar la carga viral a niveles indetectables o casi indetectables durante la interrupción del TAR. De los dos participantes con una carga viral indetectable durante la interrupción del TAR, uno tuvo valores indetectables por lo menos durante 14 semanas de la interrupción estructurada. (La interrupción estructurada del TAR todavía estaba en curso en este participante.) Sin embargo, otros tres participantes no respondieron al tratamiento con SB-728-T y suspendieron la interrupción estructurada antes de tiempo por el aumento de la carga viral o no presentaron ningún cambio en la carga viral en la semana 16 de la interrupción estructurada. Otro participante mostró un cambio mínimo en la carga viral en la semana 16 de la interrupción estructurada, pero no había suspendido esta última y todavía estaba en evaluación.

SB-728-1101
En el presente estudio se determinó si el tratamiento de participantes VIH-positivos con ciclofosfamida intravenosa (un medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento del cáncer) antes de recibir SB-728-T podría ayudar a aumentar el número de linfocitos T CD4 en el cuerpo. Los investigadores también estudiaron cómo se administraba la ciclofosfamida antes de que el SB-728-T afectara la concentración de la carga viral durante la interrupción estructurada del TAR. Todos los participantes habían recibido tratamiento previo y tenían una carga viral indetectable y un recuento normal de linfocitos CD4 antes de comenzar este estudio. En el estudio se compararon tres potencias diferentes de ciclofosfamida administradas antes del tratamiento con SB-728-T.

En el estudio SB-728-1101, la ciclofosfamida ayudó a aumentar el número de linfocitos T CD4 en el cuerpo, incluso los modificados con SB-728-T. Las mayores dosis de ciclofosfamida produjeron un mayor número de linfocitos T CD4 en el cuerpo. En los participantes que recibieron la mayor dosis de ciclofosfamida, la concentración de linfocitos T CD4 modificados con SB-728-T fue comparable a la concentración que ocasionó una carga viral inmensurable durante la interrupción estructurada del TAR en personas que tenían un gen CCR5 que ya presentaba una modificación natural. Algunos participantes en el estudio SB-728-1101 tuvieron una reducción de la carga viral durante la interrupción estructurada del TAR.

Han finalizado otros estudios de la fase I y de las fases I/II de SB-728-T.

Para obtener referencias y extractos, véase la versión simple en inglés del registro del SB-728-T.

¿Qué efectos secundarios podría causar este medicamento?

En el estudio tratado en la pregunta anterior, SB-728-T guardó relación con efectos secundarios leves, reversibles, relacionados con la infusión.

En un estudio de fase I, se notificó un efecto secundario grave relacionado con la infusión de SB-728-T.
Puesto que el SB-728-T es todavía objeto de estudio, aún no está completa la información sobre los posibles efectos secundarios. Se obtendrá más información sobre los posibles efectos secundarios del SB-728-T a medida que continúen las pruebas correspondientes.

¿Dónde puedo obtener más información sobre ensayos clínicos en los que se estudia este medicamento?

Se puede obtener más información sobre estudios de investigación (disponibles solamente en inglés) relacionados con el SB-728-T en la base de datos de infoSIDA y en los resúmenes de los estudios de ClinicalTrials.gov. Haga clic en el título de cualquier ensayo de la lista para ver el resumen del ensayo de ClinicalTrials.gov y más información sobre el estudio.

Estoy interesado en participar en un ensayo clínico de este medicamento. ¿Cómo puedo encontrar más información sobre la forma de participar en un ensayo clínico de un medicamento en fase de investigación clínica?

La participación en un ensayo clínico puede reportar beneficios. Por ejemplo, un participante voluntario puede beneficiarse de nuevos tratamientos en fase de investigación antes de que se disponga ampliamente de ellos. Los participantes también reciben atención médica regular y cuidadosa del equipo de investigación formado por médicos y otros profesionales de salud. Sin embargo, los ensayos clínicos también pueden acarrear riesgos de diversa gravedad, como efectos secundarios desagradables, graves o aun potencialmente mortales del tratamiento objeto de estudio.

Su proveedor de atención de salud puede ayudarle a decidir si participa en un ensayo clínico apropiado para usted. Para más información, visite el siguiente enlace: Los ensayos de investigación clínica y usted, de los Institutos Nacionales de la Salud [National Institutes of Health, NIH (disponibles solamente en inglés)].

El resumen precedente en su versión simple se basa en el resumen correspondiente en inglés para los pacientes.

Última revisión: 30 de junio del 2014

Actualizado: 30 de junio del 2014


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