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Medicamentos

SB-728-T

SB-728-T

Otro(s) nombre(s): CCR5-ZFN, Nucleasa con dedos de zinc específicas de CCR5, SB-728, SB-728mR, SB-728mR-T Clase de medicamento: Productos de terapia genética
¿Qué es un medicamento en fase de investigación clínica?

¿Qué es un medicamento en fase de investigación clínica?

Un medicamento en fase de investigación clínica es un producto objeto de estudio y que no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration, FDA) para la venta en los Estados Unidos. Se realizan estudios de investigación médica para evaluar la inocuidad y eficacia de un medicamento en fase de investigación clínica. Estos estudios de investigación también se llaman ensayos clínicos. Una vez que se ha comprobado la inocuidad y eficacia en ensayos clínicos, la FDA puede aprobar el medicamento para la venta en los Estados Unidos.

Para aprender más sobre los medicamentos en fase de investigación, lea la hoja informativa de infoSIDA: ¿Qué es un medicamento contra el VIH en fase de investigación?

¿Qué es este medicamento?

¿Qué es este medicamento?

El SB-728-T  es un producto de genoterapia en fase de investigación clínica. La genoterapia es una técnica experimental en la cual se usan genes (secciones cortas de material genético) para tratar o para prevenir una enfermedad. Este producto se ha creado mediante un cambio en el gen de los inmunocitos, principalmente de los linfocitos CD4. (Los linfocitos CD4 son un tipo de inmunocito que el VIH ataca y destruye.)

Una forma en que el VIH entra a los inmunocitos y los infecta es mediante ligación a una proteína específica—llamada receptor de CCR5—en la superficie del inmunocito. En algunas personas, una modificación genética natural desactiva el receptor CCR5. Las personas con esta modificación son menos propensas a contraer la infección por la cepa más común del VIH. El tratamiento con SB-728-T cambia el gen que hace funcionar el receptor CCR5 y desactiva ese receptor. Al modificar el gen que activa el CCR5, el SB-728-T posiblemente elimina una forma en que el tipo más común del VIH infecta los inmunocitos.

El SB-728-T es objeto de estudio por la posibilidad que ofrece de restaurar la función inmunitaria y como posible estrategia para curar la infección por el VIH.

¿Cómo se fabrica este medicamento?

¿Cómo se fabrica este medicamento?

El SB-728-T se fabrica mediante la recolección inicial de inmunocitos, tales como los linfocitos  CD4, de una persona VIH-positiva. Los inmunocitos se envían a un laboratorio donde se someten a modificación genética para eliminar el funcionamiento de los receptores CCR5. Luego, se estimulan para que produzcan muchos más inmunocitos con receptores CCR5 no funcionales. Por último, los inmunocitos se aplican en infusión a la persona de la cual se recolectaron. Este tratamiento puede proporcionar a una persona una población de inmunocitos permanentemente resistentes a las cepas del VIH que usan el CCR5 como vía de entrada. Los inmunocitos modificados también pueden producir más inmunocitos resistentes al VIH en el cuerpo.

¿Cómo se realizan los ensayos clínicos de los medicamentos en fase de investigación clínica?

¿Cómo se realizan los ensayos clínicos de los medicamentos en fase de investigación clínica?

Los ensayos clínicos se realizan por fases. Cada fase tiene una finalidad diferente y ayuda a los investigadores a responder a diferentes preguntas.

  • Ensayos de fase I: Los investigadores someten a prueba un medicamento en fase de investigación clínica, por primera vez, en un pequeño grupo (de 20 a 80 personas). La finalidad es evaluar su inocuidad y señalar los efectos secundarios.
  • Ensayos de fase II: El medicamento en fase de investigación clínica se administra a un grupo mayor (de 100 a 300 personas) para determinar su eficacia y evaluar más su inocuidad.
  • Ensayos de fase III: El medicamento en fase de investigación clínica se administra a grupos grandes (de 1.000 a 3.000 personas) para confirmar su eficacia, vigilar sus efectos secundarios, compararlo con los tratamientos normales o equivalentes y recolectar información que permita su uso inocuo.

En la mayoría de los casos, se debe comprobar la eficacia de un medicamento en fase de investigación clínica y demostrar su continua inocuidad en un ensayo clínico de fase III para poder considerarlo referente a su aprobación por la FDA para la venta en los Estados Unidos. Algunos medicamentos se someten al proceso acelerado de aprobación de la FDA y se aprueban antes de finalizar un ensayo clínico de fase III. Después que la FDA aprueba un medicamento y lo facilita al público, los investigadores observan su inocuidad en ensayos de fase IV para obtener más información sobre sus riesgos, beneficios y uso óptimo.

Algunos ensayos clínicos se clasifican como “a” o “b,” por ejemplo, “fase Ia” o “fase IIb.” Típicamente, estas diferentes subfases significan que en un estudio se investigan ciertas clases de información o se usa un cierto tipo de población participante.

¿En qué fase de prueba está este medicamento?

¿En qué fase de prueba está este medicamento?

El SB-728-T está siendo estudiado en ensayos clínicos de fase I y II.

¿Cuáles son algunos estudios sobre este medicamento?

¿Cuáles son algunos estudios sobre este medicamento?

Nombres del estudio: SB-728-0902; NCT01044654
Patrocinador: Sangamo Therapeutics
Fase: I/II
Estado: Este estudio ha concluido.
Lugar: Estados Unidos
Participantes: Se estudiaron varios grupos de participantes con el VIH  en tratamiento antirretroviral (ART). (El TAR es el tratamiento recomendado contra la infección por el VIH y consiste en usar una combinación de diferentes medicamentos antirretrovirales [ARV] para evitar la multiplicación de ese virus.)

  • Tres de los grupos incluyeron participantes con una carga viral (concentración del VIH en el cuerpo) indetectable y recuentos de linfocitos CD4 de 200 a 500/mm3. (Un recuento de linfocitos CD4 es una prueba de laboratorio que mide el número de esos linfocitos en una muestra de sangre y es un importante indicador de la función inmunitaria.)
  • Un grupo incluyó participantes con una carga viral indetectable y recuentos de linfocitos CD4 superiores a 500/mm3. Todos los participantes en este grupo eran heterocigotos para la mutación CCR5-Δ32.  Eso significa que una copia del gen que hace funcionar el receptor CCR5 ya había sufrido una mutación natural, pero la otra copia no había sufrido ninguna.

Finalidad: La finalidad de este estudio fue examinar la inocuidad (tolerabilidad) y los efectos de las infusiones intravenosas de SB-728-T en personas con el VIH. (Una infusión intravenosa se aplica directamente a una vena, por lo general, durante un período determinado.)

 

Nombres del estudio: SB-728-1101; NCT01543152
Patrocinador: Sangamo Therapeutics
Fase: I/II
Estado: Este estudio está en curso, pero las inscripciones de participantes están cerradas.
Lugar: Estados Unidos y Puerto Rico
Participantes:

  • Los participantes son adultos con el VIH que habían recibido el TAR por más de 6 meses al comienzo del estudio.
  • No habían presentado cambios en su régimen de TAR durante las 4 semanas anteriores al comienzo del estudio.
  • Todos habían tenido una carga viral indetectable al menos durante los 3 meses anteriores al comienzo del estudio.
  • Tenían un recuento de linfocitos CD4 de por lo menos 500/mm3.

Finalidad: La finalidad de este estudio es determinar si la administración de diferentes dosis de ciclofosfamida intravenosa (un medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para el tratamiento del cáncer) antes de que los participantes recibieran una infusión de SB-728-T podría ayudar a las células modificadas de CCR5 a multiplicarse y a producir nuevas células en el cuerpo. Los investigadores también estudian la forma en que la administración de ciclofosfamida antes del SB-728-T afecta la carga viral durante la interrupción del TAR. (Una interrupción del tratamiento es una pausa planeada en el uso de medicamentos contra el VIH para determinar qué tan bien puede un medicamento en fase de investigación clínica mantener el control de la carga viral de un participante durante un ensayo clínico.)

 

Nombres del estudio: SB-728mR-1401; NCT02225665
Patrocinador: Sangamo Therapeutics
Fase: I/II
Estado: Este estudio está en curso, pero las inscripciones de participantes están cerradas.
Lugar: Estados Unidos
Participantes:

  • Los participantes son adultos con el VIH que comenzaron a recibir el TAR dentro del período de un año de su diagnóstico de infección por el VIH o de la presunta época de infección.
  • Habían tenido una carga viral indetectable al menos durante los 2 meses anteriores al estudio y un recuento mínimo de linfocitos CD4 de 500s/mm3.
Finalidad: La finalidad de este estudio es evaluar la inocuidad (tolerabilidad) y los efectos de infusiones repetidas de SB-728mR-T administradas a las personas con el VIH después de recibir ciclofosfamida. (El SB-728mR-T es un producto de genoterapia como el SB-728-T.)

Para mayor información sobre los estudios aquí citados, vea la versión para los profesionales de la salud (disponible solamente en inglés).

Han concluido otros estudios sobre la genoterapia con SB-728-T o todavía tienen abiertas las inscripciones de participantes. Entre ellos está un estudio de fase I en curso (NCT02388594) en el cual se examina la administración previa de  SB-728mR-T solo o con ciclofosfamida en participantes seropositivos que reciben el TAR.

¿Qué efectos secundarios podría causar este medicamento?

¿Qué efectos secundarios podría causar este medicamento?

En el estudio SB-728-0902 (NCT01044654) discutido en la pregunta anterior, el SB-728-T causó algunos efectos secundarios leves y reversibles relacionados con la infusión. En el estudio SB-728-1101 (NCT01543152) también se notificaron reacciones leves por la infusión de SB-728-T, como un poco de fiebre y escalofrío. Además, las infusiones de SB-728-T causan un olor parecido al del ajo.

En un estudio de fase I (NCT00842634), se notificó un efecto secundario grave causado por la infusión de SB-728-T.

Puesto que el SB-728-T es todavía objeto de estudio, no está completa la información sobre sus posibles efectos secundarios. A medida que continúen las pruebas de este medicamento, se recopilará más información sobre esos efectos.

¿Dónde puedo obtener más información sobre ensayos clínicos en los que se estudia este medicamento?

¿Dónde puedo obtener más información sobre ensayos clínicos en los que se estudia este medicamento?

Se puede obtener más información sobre estudios de investigación (disponibles solamente en inglés) relacionados con el SB-728-T en la base de datos de infoSIDA y en los resúmenes de los estudios de ClinicalTrials.gov. Haga clic en el título de cualquier ensayo de la lista para ver el resumen del ensayo de ClinicalTrials.gov y obtener más información sobre el estudio.

¿Cómo puedo encontrar más información sobre la forma de participar en un ensayo clínico de un medicamento en fase de investigación clínica?

¿Cómo puedo encontrar más información sobre la forma de participar en un ensayo clínico de un medicamento en fase de investigación clínica?

La participación en un ensayo clínico puede reportar beneficios. Por ejemplo, un participante voluntario puede beneficiarse de nuevos tratamientos en fase de investigación antes de que se disponga ampliamente de ellos. Los participantes también reciben atención médica regular y cuidadosa del equipo de investigación formado por médicos y otros profesionales de salud. Sin embargo, los ensayos clínicos también pueden acarrear riesgos de diversa gravedad, como efectos secundarios desagradables, graves o aun potencialmente mortales del tratamiento objeto de estudio.

Su proveedor de atención de salud puede ayudarle a decidir si participa en un ensayo clínico apropiado para usted. Para más información, visite el siguiente enlace: Guía sobre ensayos clínicos para el paciente, del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIAID).

Referencias

Referencias

El resumen precedente en su versión simple se basa en el resumen correspondiente en inglés para los pacientes.

Última revisión: 26 de septiembre del 2017

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