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Medicamentos

Lexgenleucel-T

Lexgenleucel-T

Otro(s) nombre(s): VRX496, VRX496-T Clase de medicamento: Productos de terapia genética
¿Qué es un medicamento en fase de investigación clínica?

¿Qué es un medicamento en fase de investigación clínica?

Un medicamento en fase de investigación clínica es un producto objeto de estudio y que no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration, FDA) para la venta en los Estados Unidos. Se realizan estudios de investigación médica para evaluar la inocuidad y eficacia de un medicamento en fase de investigación clínica. Estos estudios de investigación también se llaman ensayos clínicos. Una vez que se ha comprobado la inocuidad y eficacia en ensayos clínicos, la FDA puede aprobar el medicamento para la venta en los Estados Unidos.

Para aprender más sobre los medicamentos en fase de investigación, lea la hoja informativa de infoSIDA: ¿Qué es un medicamento contra el VIH en fase de investigación?

¿Qué es este medicamento?

¿Qué es este medicamento?

El lexgenleucel-T es un producto de genoterapia en fase de investigación clínica. La genoterapia es una técnica experimental en la que se emplean genes (fragmentos cortos de material genético) para tratar o prevenir enfermedades. Este producto agrega un gen contra el VIH (llamado gen anticodificante) a los linfocitos CD4. (Los leucocitos CD4 son un tipo de inmunocito atacado y destruido por el VIH.)

Con el lexgenleucel-T, el gen anticodificante entra al linfocito CD4 por medio de un portador llamado vector. El gen anticodificante se convierte en parte permanente del material genético de la célula. Luego, cuando el VIH infecta a un linfocito CD4 que tiene el gen anticodificante y trata de reproducirse, se activa el gen anticodificante. El gen anticodificante activado evita la producción de una proteína del VIH (llamada proteína de la envoltura), que se necesita para que el VIH pueda multiplicarse debidamente. Sin la proteína de la envoltura, el VIH no puede multiplicarse.

El lexgenleucel-T se estudia por su capacidad de ayudar a los linfocitos CD4 a sobrevivir durante la infección por el VIH y como posible estrategia para curarla.

¿Cómo se fabrica este medicamento?

¿Cómo se fabrica este medicamento?

El lexgenleucel-T se produce mediante la recolección inicial de linfocitos CD4 tomados de una persona VIH-positiva. Las células se envían al laboratorio, donde se someten a modificación genética, para incluir un gen anticodificante. Luego, las células se estimulan para producir muchos más linfocitos CD4 que también contienen el gen anticodificante. Por último, los linfocitos CD4 modificados se devuelven al cuerpo de la persona, donde pueden multiplicarse. Los investigadores esperan que este tratamiento produzca linfocitos CD4 que bloqueen permanentemente la capacidad de reproducción del VIH.

¿Cómo se realizan los ensayos clínicos de los medicamentos en fase de investigación clínica?

¿Cómo se realizan los ensayos clínicos de los medicamentos en fase de investigación clínica?

Los ensayos clínicos se realizan por fases. Cada fase tiene una finalidad diferente y ayuda a los investigadores a responder a diferentes preguntas.

  • Ensayos de fase I: Los investigadores someten a prueba un medicamento en fase de investigación clínica, por primera vez, en un pequeño grupo (de 20 a 80 personas). La finalidad es evaluar su inocuidad y señalar los efectos secundarios.
  • Ensayos de fase II: El medicamento en fase de investigación clínica se administra a un grupo mayor (de 100 a 300 personas) para determinar su eficacia y evaluar más su inocuidad.
  • Ensayos de fase III: El medicamento en fase de investigación clínica se administra a grupos grandes (de 1.000 a 3.000 personas) para confirmar su eficacia, vigilar sus efectos secundarios, compararlo con los tratamientos normales o equivalentes y recolectar información que permita su uso inocuo.

En la mayoría de los casos, se debe comprobar la eficacia de un medicamento en fase de investigación clínica y demostrar su continua inocuidad en un ensayo clínico de fase III para poder considerarlo referente a su aprobación por la FDA para la venta en los Estados Unidos. Algunos medicamentos se someten al proceso acelerado de aprobación de la FDA y se aprueban antes de finalizar un ensayo clínico de fase III. Después de que la FDA aprueba un medicamento y lo facilita al público, los investigadores observan su inocuidad en ensayos de fase IV para obtener más información sobre sus riesgos, beneficios y uso óptimo. (Algunos ensayos clínicos se clasifican como “a” o “b,” por ejemplo, “fase Ia” o “fase IIb.” Típicamente, estas diferentes subfases significan que en un estudio se investigan ciertas clases de información o se usa un cierto tipo de población participante).

¿En qué fase de prueba está este medicamento?

¿En qué fase de prueba está este medicamento?

Lexgenleucel-T se estudia en un ensayo clínico de fase II.

¿Cuáles son algunos estudios sobre este medicamento?

¿Cuáles son algunos estudios sobre este medicamento?


Nombres del estudio: Protocolo 802456; NCT00295477
Patrocinador: Universidad de Pennsylvania
Fase: I/II
Lugar: Estados Unidos
Participantes:

  • Los participantes son adultos seropositivos que reciben tratamiento antirretroviral (TAR) y han tomado el mismo régimen durante las 4 semanas anteriores al comienzo del estudio. (El TAR es el tratamiento recomendado para la infección por el VIH y consiste en emplear una combinación de diferentes medicamentos antirretrovirales [ARV] para evitar la multiplicación de ese virus.)
  • Tienen una carga viral (una concentración del VIH en una muestra de sangre) indetectable (por lo general, menos de 20 copias/ml) y un recuento de linfocitos CD4 mayor de 450/mm3 al comienzo del estudio. (Un recuento de linfocitos CD4 es una prueba de laboratorio que mide el número de esos linfocitos en una muestra de sangre y es un importante indicador de la función inmunitaria.)
  • Están dispuestos a continuar su régimen de TAR en curso durante el estudio y a someterse a una interrupción del tratamiento. (Una interrupción del tratamiento es un receso planeado en el uso de medicamentos contra el VIH para determinar qué tan bien puede mantener un medicamento en fase de investigación clínica el control de la carga viral de un participante durante un ensayo clínico.)
Finalidad: La finalidad de este estudio es evaluar la inocuidad y eficacia de varias infusiones de lexgenleucel-T en la carga viral y el recuento de linfocitos CD4. (Una infusión es un método de administración de un medicamento u otros líquidos, típicamente en una vena, por un período determinado.)


Nombres del estudio: (1) VRX496-USA-05-002; NCT00131560 y (2) VRX496-USA-05-002-Rollover; NCT00622232
Patrocinador: Corporación VIRxSYS
Fase: II
Lugar: Estados Unidos
Participantes:
  • Los participantes son adultos seropositivos que han recibido el TAR en algún momento antes del estudio. Quienes reciben el TAR en el momento de comenzar el estudio están dispuestos a continuar con su régimen en curso durante el mismo. Quienes no reciben el TAR al comienzo del estudio están dispuestos a no tomarlo durante el mismo.
  • Habían experimentado fracaso del tratamiento o intolerancia (por causa de efectos secundarios) mientras tomaban por lo menos un régimen de TAR que contenía tres medicamentos. (Hay fracaso del tratamiento cuando el régimen de TAR no permite controlar la infección por el VIH.)
  • En los 3 meses anteriores al comienzo del estudio, no habían tenido ningún cambio importante en la carga viral. Al comienzo del estudio, tenían una carga viral de 5.000 a 200.000 copias/ml y un recuento de linfocitos CD4 de por lo menos 150/mm3.
Finalidad: La finalidad del estudio VRX496-USA-05-002 es evaluar la inocuidad y eficacia de una y varias infusiones de lexgenleucel-T. La finalidad del estudio de extensión es evaluar la inocuidad y eficacia de una infusión adicional de este medicamento administrada a los participantes que han finalizado el estudio VRX496-USA-05-002.

Para mayor información sobre los estudios aquí citados, vea la versión para profesionales de la salud (disponible solamente en inglés).

¿Qué efectos secundarios podría causar este medicamento?

¿Qué efectos secundarios podría causar este medicamento?

En el estudio del Protocolo 802456 (NCT00295477) discutido en la pregunta anterior, no se notificaron inquietudes referentes a la inocuidad de las infusiones múltiples. El efecto secundario más común fue un olor a ajo y a maíz cremoso que ocurrió durante las infusiones. Otros efectos secundarios comunes del tratamiento fueron reacciones en el sitio de infusión, como ardor y sensación de frío.

En los estudios de fase II de VRX496 (NCT0131560 y NCT00622232), no hubieron problemas de inocuidad a largo plazo en los 27 participantes que concluyeron 3 años de seguimiento para vigilancia de la inocuidad.

Puesto que el lexgenleucel-T todavía es objeto de estudio, no hay información completa sobre sus posibles efectos secundarios. A medida que continúen los análisis de este producto, se recopilará más información sobre sus posibles efectos secundarios.

¿Dónde puedo obtener más información sobre ensayos clínicos en los que se estudia este medicamento?

¿Dónde puedo obtener más información sobre ensayos clínicos en los que se estudia este medicamento?

Se puede obtener más información sobre estudios de investigación (disponibles solamente en inglés) relacionados con lexgenleucel-T en la base de datos de infoSIDA y en los resúmenes de los estudios de ClinicalTrials.gov. Haga clic en el título de cualquier ensayo de la lista para ver el resumen del ensayo de ClinicalTrials.gov y obtener más información sobre el estudio.

¿Cómo puedo encontrar más información sobre la forma de participar en un ensayo clínico de un medicamento en fase de investigación clínica?

¿Cómo puedo encontrar más información sobre la forma de participar en un ensayo clínico de un medicamento en fase de investigación clínica?

La participación en un ensayo clínico puede reportar beneficios. Por ejemplo, un participante voluntario puede beneficiarse de nuevos tratamientos en fase de investigación antes de que se disponga ampliamente de ellos. Los participantes también reciben atención médica regular y cuidadosa del equipo de investigación formado por médicos y otros profesionales de salud. Sin embargo, los ensayos clínicos también pueden acarrear riesgos de diversa gravedad, como efectos secundarios desagradables, graves o aun potencialmente mortales del tratamiento objeto de estudio.

Su proveedor de atención de salud puede ayudarle a decidir si participa en un ensayo clínico apropiado para usted. Para más información, visite el siguiente enlace: Guía sobre ensayos clínicos para el paciente, del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIAID).

Referencias

Referencias

El resumen precedente en su versión simple se basa en el resumen correspondiente en inglés para los pacientes.

Última revisión: 18 de abril del 2017

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